Vitamines et dystrophies rétiniennes : que faut-il vraiment prescrire ?
Barthelemy N, Lee W, Gregori NZ, Lam BL, Sengillo JD. Nutritional supplements: current evidence for retinitis pigmentosa and Stargardt disease. Curr Opin Ophthalmol. 2026;37:205-214.
Les patients atteints de dystrophies rétiniennes héréditaires posent souvent la même question : « quelles vitamines ou compléments alimentaires peuvent ralentir ma maladie ? »
Une revue récente fait le point sur les données disponibles dans deux des dystrophies les plus fréquentes : la rétinite pigmentaire (RP) et la maladie de Stargardt.
Rétinite pigmentaire : la fin du mythe de la vitamine A ?
Pendant plus de vingt ans, la supplémentation en vitamine A a été recommandée dans certaines formes de RP, sur la base d’une étude publiée en 1993 suggérant un ralentissement de la progression de la maladie.
Cependant, plusieurs réanalyses génétiques et méthodologiques récentes n’ont pas confirmé ce bénéfice. Les différences observées pourraient être liées à des déséquilibres initiaux entre les groupes plutôt qu’à un véritable effet thérapeutique.
En pratique :
- la vitamine A n’est plus recommandée de façon systématique dans la RP ;
- les fortes doses de vitamine E pourraient au contraire accélérer la progression de la maladie ;
- une attention particulière doit être portée aux compléments multivitaminés contenant de fortes concentrations de vitamine E.
NAC : une piste prometteuse
La N-acétylcystéine (NAC), antioxydant bien connu, suscite actuellement un intérêt important.
Des études de phase 1 et 2 ont montré une bonne tolérance ainsi qu’une amélioration modeste de certaines fonctions visuelles. Un essai international de phase 3 est actuellement en cours pour déterminer si ce traitement peut réellement ralentir l’évolution de la RP.
Maladie de Stargardt : attention à la vitamine A
Contrairement à la RP, la supplémentation en vitamine A est déconseillée dans la maladie de Stargardt.
La physiopathologie de la maladie implique l’accumulation de sous-produits toxiques du cycle visuel, notamment l’A2E, principal constituant de la lipofuscine qui s’accumule dans l’épithélium pigmentaire rétinien.
L’augmentation des apports en vitamine A pourrait favoriser ce phénomène.
ALK-001 : une « vitamine A modifiée »
Une approche innovante, nous en avons déjà parlé, est actuellement en cours d’évaluation avec l’ALK-001, une forme deutérée de vitamine A administrée par voie orale.
Le remplacement de certains atomes d’hydrogène par du deutérium ralentit la formation des dimères responsables de la production d’A2E, sans perturber le cycle visuel normal.
Les études précliniques ont montré une diminution de l’accumulation de lipofuscine et les essais cliniques se poursuivent actuellement pour évaluer l’efficacité de cette stratégie chez les patients atteints de Stargardt.
Et les oméga-3 ?
Malgré des arguments biologiques séduisants, les oméga-3, les caroténoïdes et d’autres compléments nutritionnels n’ont pas démontré de bénéfice clinique reproductible dans la RP ou la maladie de Stargardt.
Ce qu’il faut retenir
- La vitamine A n’est plus recommandée dans la rétinite pigmentaire.
- Les fortes doses de vitamine E doivent être évitées.
- La NAC constitue aujourd’hui la piste métabolique la plus prometteuse, quoique modeste, dans la RP.
- La vitamine A est déconseillée dans la maladie de Stargardt.
- L’ALK-001, une vitamine A deutérée administrée par voie orale, constitue une approche innovante actuellement en cours d’évaluation.
- Aucun complément nutritionnel n’a, à ce jour, démontré un bénéfice durable et cliniquement significatif dans les dystrophies rétiniennes héréditaires.
Le message principal de cette revue est clair : malgré un rationnel biologique souvent séduisant, les preuves restent limitées et les recommandations doivent aujourd’hui reposer sur des données robustes plutôt que sur des habitudes historiques, malgré les demandes réitérées de nos patients.
