Eli Lilly signe deux acquisitions majeures en thérapie génique
Le 10 novembre, Eli Lilly a annoncé la signature d’un accord avec MeiraGTx d’une valeur potentielle de 475 M$. À la clé : l’acquisition des droits exclusifs mondiaux de AAV-AIPL1, une thérapie génique expérimentale en développement pour l’amaurose congénitale de Leber type 4 (LCA4), une maladie rétinienne rare causant une cécité sévère dès la naissance. En octobre, Eli Lilly avait réalisé l’acquisition d’Adverum Biotechnologies. L’engagement financier et technologique d’Eli Lilly illustre le potentiel économique énorme des thérapies géniques en ophtalmologie, tout en offrant une lueur d’espoir concrète pour des milliers de patients atteints de maladies rétiniennes jusqu’ici incurables.
Résultats cliniques prometteurs AAV-AIPL1 (MeiraGTx) : une révolution pour la LCA4
- 11 enfants de moins de 4 ans, nés aveugles, ont retrouvé une vision mesurable après une injection sous-rétinienne unique.
- Bénéfices observés :
- Amélioration de la communication et de l’apprentissage.
- Meilleure intégration sociale.
- Technologie : Injection sous-rétinienne pour délivrer une copie fonctionnelle du gène AIPL1.
- Par une administration unique, l’AAV-AIPL1 est conçu pour délivrer des copies fonctionnelles du gène AIPL1 aux photorécepteurs de la rétine, afin de restaurer la vision.
Un espoir concret pour les patients et leurs familles.
Une technologie révolutionnaire… mais pourquoi en parler si c’est rare ?
Parce que ces avancées ouvrent la porte à des traitements pour d’autres maladies rétiniennes. La plateforme de MeiraGTx inclut :
• Des capsides intravitréennes pour une livraison ciblée du gène.
• Des promoteurs spécifiques générés par IA pour une expression précise.
• Un système « riboswitch » : un interrupteur moléculaire qui permet de contrôler la dose de thérapie via un comprimé – une sécurité inédite pour les patients.
En clair : ces outils pourraient un jour s’appliquer à des pathologies beaucoup plus courantes
Une acquisition après l’autre
En octobre, Eli Lilly avait réalisé l’acquisition d’Adverum Biotechnologies.
- Un accord évalué à 261,7 millions de dollars.
- Adverum développe une thérapie génique qui permet la synthèse in situ d’anti-VEGF pour la DMLA néovasculaire.
Pourquoi ces acquisitions sont importantes ?
- Pour les patients : Accès à des thérapies potentiellement curatives pour des maladies jusqu’ici incurables, et espoir d’une injection unique « à vie » pour la DMLA néovasculaire
- Pour les ophtalmologistes : De nouvelles options thérapeutiques pour des pathologies sévères (LCA4), et allègement du fardeau thérapeutique
- Pour la recherche : Une dynamique renforcée dans les thérapies géniques oculaires.
« Ces avancées marquent un tournant dans la prise en charge des dystrophies rétiniennes. »
