Ralentissement de l’atrophie dans les MacTel de type 2
Session CFSR : Vasculopathies héréditaires rétiniennes – Samedi 10 mai 14h15 – 15h30
Pr Alain Gaudric (Paris, France)
Un résumé du Dr Alexandre Bourdin, Docteur Junior – Centre Hospitalier National d’Ophtalmologie des 15-20
La maculopathie télangiectasique de type 2 (MacTel2) est une maladie neurodégénérative de la rétine centrale multifactorielle, caractérisée par des anomalies vasculaires péri-fovéolaires, une atrophie progressive des photorécepteurs et une dégénérescence des cellules de Müller liée à une baisse des taux de sérine.
Parmi les nombreux signes a l’OCT, la surface de la rupture de l’ellipsoïde (EZ) a été retenue comme critère d’évolution dans les études. Cette disparition s’accompagne d’un scotome absolu en micro-périmétrie entouré d’un scotome relatif. Elle n’est pas corrélée à la diminution de l’acuité visuelle, mais les patients sont gênés par les microscotomes altérant la lecture. La progression de l’altération de l’EZ n’est pas linéaire et son taux dépend de la taille de départ.
Un traitement innovant (le revakinagene taroretcel-lwey) a été développé à base de thérapie cellulaire conditionnée pour produire un facteur neuroprotecteur, le Ciliary NeuroTrophic Factor (CNTF) pendant plus de 5 ans. Ce traitement ne vise pas les télangiectasies mais joue sur la protection neurogliale qui est la cause de la perte visuelle.
Une récente étude de Phase 3, multicentrique internationale, avec 115 patients sur 2 groupes parallèles (Études A et B) a montré la sécurité et l’efficacité du CNTF sur 2 ans, portée par E. Chew et M. Friedlander. De rares effets secondaires ont été rapportés, surtout liés à l’administration intra-oculaire du produit. Le critère principal de l’étude était le taux de progression de la rupture de l’EZ. Le CNTF a permis d’obtenir une diminution de respectivement 56,4% et 29,2% dans les études A et B, associée à une diminution de la perte de sensibilité en micropérimétrie dans l’étude A et une préservation de la vitesse de lecture. La disparité entre les 2 études semble liée à l’incorporation de cas plus précoces dans l’étude A (zones moins grandes, donc meilleurs résultats) selon une étude post-hoc.
Take home message
En conclusion, le CNTF ralenti l’élargissement de la zone de rupture de l’EZ, permet le maintien de la vitesse de lecture et est bien toléré. Le CNTF est déjà commercialisé aux Etats-Unis sont le nom de ENCELTO et sera disponible en Europe au plus tôt en 2026.
