Étude Starlight
« MCO-010 Optogenetic Therapy to Treat Stargardt Disease: Safety and Efficacy through Week 48 in the Phase 2a STARLIGHT Clinical Trial. » Présenté par Michael Singer
Cette étude originale est une thérapie génique qui permet, avec l’injection d’un vecteur viral AAV-2 lié à une opsine multi-chromatique (de la famille de la rhodopsine), qui transforme des cellules bipolaires en photorécepteurs.
C’est déjà étudié pour la rétinite pigmentaire dans l’étude Restore. Les résultats de Restore sont impressionnants à 1 an. Les auteurs ont essayé de faire la même chose pour les maladies de Stargardt.
La thérapie génique est injectée en intravitréen.
Les patients ont été suivis 48 semaines (1 an) et une évaluation a été faite à 24 semaines. C’est cette évaluation qui a été présentée.
L’objectif de cette étude est un objectif de tolérance, même si l’objectif secondaire était le devenir de l’acuité visuelle, l’état du champ visuel, ainsi que le remplissage d’un questionnaire de qualité de vie. En l’occurrence le Michigan Retinal Degeneration questionnaire.
NB : Les patients ont eu une corticothérapie orale pour prévenir d’éventuelles réactions inflammatoires.
Le Michigan Retinal Degeneration Questionnaire est une série de 59 questions se rapportant à 7 thèmes :
1. Vision centrale
2. Vision des couleurs
3. Sensibilité aux contrastes
4. Vision scotopique
5. Vision périphérique photopique
6. Vision périphérique mésopique
7. Photosensibilité
Parmi les 6 patients, tous ABCA4 positifs, la moitié avait une atteinte centrale (donc un Stargardt typique), et l’autre moitié plutôt une atteinte périphérique.
La tolérance a été bonne : pas de vascularite rétinienne, d’occlusion vasculaire. 2 patients ont eu un tyndall vitréen modéré.
Parmi les 3 patients avec atteinte maculaire, 2 ont gagné 7 lettres en vision de loin, et plus de 30 lettres en vision de près avec l’utilisation d’une loupe. Ils ont récupéré de la vision des couleurs.
C’est donc un résultat visuel remarquable.
La moitié des patients ont amélioré leur champ visuel, avec une amélioration de 2,6 décibels.
Les premiers résultats à 48 semaines montrent une bonne tolérance.
Les patients avec atteinte maculaire avaient encore un gain de 5,5 lettres à 48 semaines et un gain de 13 lettres avec la loupe. Un gain de 2,63 décibels au champ visuel en moyenne pour les 6 patients. Amélioration de la vitesse de lecture et de la vision des couleurs.
C’est donc un bel espoir pour ces patients atteints de maladie génétiques :
Non seulement on stabilise, mais on obtient même une amélioration de l’acuité visuelle !
